Anvisa aprova Duvyzat, novo medicamento para distrofia muscular de Duchenne

O Duvyzat é destinado a crianças com distrofia muscular de Duchenne, uma condição rara e degenerativa.

A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) autorizou, no dia 13 de outubro, o registro do medicamento Duvyzat (givinostate). Este fármaco é indicado para o tratamento de pacientes com distrofia muscular de Duchenne (DMD), uma doença degenerativa rara que provoca fraqueza muscular progressiva, podendo levar à incapacidade a longo prazo.

O Duvyzat é destinado a crianças com 6 anos ou mais e deve ser utilizado em conjunto com corticosteroides. A detecção precoce da DMD e o início rápido de um tratamento multidisciplinar são essenciais para o controle da doença. Os estudos clínicos que respaldaram a aprovação do medicamento mostraram que ele pode retardar a progressão da DMD, com foco na desaceleração da perda de capacidade motora, medida pelo tempo necessário para subir quatro degraus, mantendo a função muscular.

Os resultados indicaram que os pacientes que receberam Duvyzat apresentaram uma perda de função significativamente menor em comparação àqueles que só utilizaram o tratamento padrão com corticoides.

O medicamento já foi liberado para uso em outros países, incluindo na União Europeia, Estados Unidos e Reino Unido. No entanto, a Anvisa destacou que, por ser um produto recente, ainda existem incertezas sobre sua eficácia clínica a longo prazo. Para isso, foi estabelecido um Termo de Compromisso entre a Anvisa e a Multicare Pharmaceuticals Ltda., responsável pelo Duvyzat, permitindo que o medicamento chegue ao mercado enquanto novos estudos são realizados para comprovar seus benefícios e riscos a longo prazo.

A análise da Anvisa seguiu a Resolução da Diretoria Colegiada (RDC) 205/2017, que trata de procedimentos especiais para o registro de medicamentos destinados ao tratamento de doenças raras, como a DMD, que afeta 1 em cada 5 mil crianças do sexo masculino nascidas vivas. Estima-se que 700 novos casos sejam diagnosticados anualmente no Brasil, com os primeiros sinais surgindo entre 2 e 5 anos, como dificuldades para correr, pular ou se levantar do chão. A maioria dos pacientes perde a capacidade de andar por volta dos 12 anos.

O processo de avaliação do Duvyzat levou 273 dias, além de 55 dias para atender exigências técnicas da Anvisa. Após a aprovação, a empresa deverá solicitar à Câmara de Regulação do Mercado de Medicamentos (CMED) a definição do preço máximo do remédio no Brasil. O prazo para a inclusão do Duvyzat no mercado depende da empresa, mas a RDC 205/2017 determina que ele deve ser comercializado em até 365 dias após a publicação do registro.

O Duvyzat é um medicamento líquido que deve ser administrado por via oral, duas vezes ao dia, com a dosagem variando conforme o peso do paciente.

Fonte: VEJA